转眼已至年末，回望即将结束得，精准医疗各个领域均取得了不俗的成绩。今天小编就和大家盘点一下年影响全年并且将继续产生影响的精准医疗突破。别急，我们慢慢聊。

基因编辑工具CRISPR的专利和应用

基因编辑工具CRISPR–Cas9的新应用发展快速。10月28号，医院的一位肺癌患者成为了首位接受经过CRISPR–Cas9基因编辑的细胞治疗的人。作为临床试验的一部分，研究者破坏了在正常情况下会抑制抑制细胞免疫系统的基因，希望这些经过编辑的细胞可以恢复对肿瘤细胞的免疫反应。预计明年将会有更多的基于CRISPR–Cas9的肿瘤治疗试验在美国和中国开展。

精准的基因编辑使得我们对一系列难治性且容易产生抗性的疾病进行治疗，来自哈佛医学院研究人员的研究（Nature,-,）开发出一个新版本的Cas9酶或能够强有力的解决困扰CRISPR/Cas9系统的障碍，使脱靶效应降低到无法检测的水平，让我们离高度特异性的核酸酶更近了一步。

酿脓链球菌Cas9酶（SpCas9）可以和短链向导RNA（sgRNAs）一起进行基因组编辑，后者通过与靶标互补配对从而引导核酸酶结合DNA。由于sgRNAs不具有特异性，因此可能切割与靶序列相似的DNA序列，从而造成脱靶效应。这项研究中，研究人员认为非特异性剪切可能是由于核酸酶与非特异性DNA序列结合紧密导致，因此他们合成了一种与非特异性序列结合力更弱的突变核酸酶（SpCas9-HF1），在人体细胞实验中他们发现这个核酸酶可以将超过85%的靶序列切割，但是却检测不到非特异性切割。这种方法或使得基因编辑能够进行更安全的治疗，也为研究人员提供了一种优化核酸酶的策略。

迈向抗原特异性治疗

尽管被批准的自身免疫疾病治疗药物非常少，但两项最新研究提供了一种概念性的自身免疫病治疗新方法：通过特殊手段特异性清除攻击病人自身组织的淋巴细胞而不影响免疫系统的其它部分。

慢性天疱疮是一种由于抗体结合皮肤蛋白桥粒芯蛋白3（Dsg3）导致的罕见起疱疾病，受到肿瘤免疫治疗的启发，来自宾夕法尼亚大学的研究人员（Science,-,）设计了一种工程化T淋巴细胞（将嵌合抗原受体更换为了Dsg3），可特异性攻击产生自身抗体的B淋巴细胞，从而抑制了自身抗体的产生。

而来自加拿大的卡尔加里大学（UniversityofCalgary）研究人员（Nature,-,）采用了另一种方法，他们通过增强调节性T细胞的功能来治疗疾病，而非杀死B细胞。

他们通过在纳米颗粒上修饰抗原肽-主要组织相容性复合物（MHC），可以促使T细胞转变为调节性T细胞，系统注射这样的纳米颗粒后，1型糖尿病小鼠体内产生了大量的调节性T细胞，从而维持了血糖的正常水平。据悉，一旦临床试验成功，这种Navacims纳米候选药物或有望帮助治疗类风湿性关节炎、多发性硬化症等一系列疾病。

利用CAR-T细胞作为微型制药厂

治疗B细胞淋巴瘤

最近针对免疫疗法和基因工程嵌合抗原受体T细胞（chimericantigenreceptorTcell，CAR-T）的使用取得的进展已让人们兴奋不已。历史上，CAR-T细胞免疫疗法旨在给予免疫细胞所需要的信息来更好地将肿瘤细胞识别为外来的并攻击它们，从而增强免疫系统。

在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆凯特琳癌症中心的Hans-GuidoWendel博士、来自法国雷恩第一大学的KarinTarte及其同事们阐明了CAR-T细胞未开发的起着靶向转运载体作用---即能够作为“微型制药厂（micro-pharmacies）”用于精确的治疗转运---的潜力。研究人员首次鉴定出一种关键的通路，而这种通路在大约75%的人滤泡性淋巴瘤（B细胞淋巴瘤的一种亚型）中受到破坏：HVEM受体基因在大约50%的病例中发生突变。这些突变破坏一种导致淋巴瘤生长的被称作BTLA的抑制性受体与一种支持性微环境之间的相互作用。

相关研究结果于年9月29日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“LossoftheHVEMTumorSuppressorinLymphomaandRestorationbyModifiedCAR-TCells”。这项研究有助人们鉴定一种潜在新的淋巴瘤疗法。

40年来，首次提出AML白血病治疗新药物

当造血干细胞和造血祖细胞不能够分化为成体白细胞而是处于一种未成熟的状态时，AML就会产生。这些未成熟的细胞占据骨髓中的空间，将健康细胞挤出，从而使得数量不断下降的健康血细胞更难赶得上身体的需求。当前的疗法旨在利用毒性化合物---也就是作用强烈的化疗药物---杀死白血病细胞，并且最终会攻击人体，摧毁免疫系统，从而让病人容易患上致命性的细菌感染和真菌感染。

在一项新的研究中，医院和哈佛干细胞研究所的研究人员鉴定出一种药物化合物可阻止小鼠体内的急性髓性白血病（acutemyeloidleukemia，AML）发展，其中AML是一种骨髓癌症，而且人们在过去40年的时间内未开发出针对这种癌症的新药物。相关研究结果于年9月15日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“InhibitionofDihydroorotateDehydrogenaseOver







































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